Une thérapie génique prometteuse dans le traitement d’une maladie musculaire génétique rare

Des chercheurs et chercheuses de l’Inserm, du CNRS et de l’Université de Strasbourg, au sein de l'Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire (IGBMC), ont réalisé une avancée majeure dans le traitement d’une maladie musculaire génétique grave pour laquelle il n'existe actuellement aucune thérapie, la myopathie centronucléaire liée à la mutation du gène BIN1. Leur étude, publiée dans Molecular Therapy, identifie pour la première fois une thérapie génique capable non seulement de prévenir totalement, mais aussi d’inverser la progression de cette maladie rare dans un modèle murin. Des résultats prometteurs qui sont un pas de plus dans l’identification d’un potentiel traitement chez l’humain.